6 岁罕见病女童，接受基因编辑试验后死亡，事件多个疑点待澄清。

事件经过：

一名 6 岁女童罹患 Snijders Blok–Campeau 综合征（CHD3 基因突变），属于神经发育罕见病，主要表现为发育迟缓、语言障碍，疾病本身并不致命。

一筹莫展的家属通过罕见病病友群，联系到上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。

2025 年 3 月 24 日，女童在上海交通大学医学院附属新华医院参与基因编辑临床研究，据报道，家属自筹约86万美元（约 582 万元人民币）承担相关费用。

给药 3 天后女童出现发热，随后急性肾损伤，治疗一周内因血栓性微血管病死亡。

新华医院内部评估结论：死亡与本次基因编辑治疗相关。

2026 年 2 月，仇子龙团队在《Nature》发表该技术动物实验论文，论文未提及这例人体试验死亡事故，家属随后致信期刊要求撤稿。

论文初稿原本致谢家属、提及患儿基因样本；正式发表版本全部删除，只展示动物实验 “积极结果”，对6 岁女童死亡、猕猴实验肝肾毒性、人体试验重大风险只字不提。

女童离世后，家属先在国内投诉学校、医院；沟通无果后，采取两条行动：

1）写信给《Nature》，要求涉事论文撤稿；

2）联系国际学术监督平台 Retraction Watch（全球专门盯科研伦理、论文隐瞒安全事故）。

2026 年 7 月 23 日，国际期刊《Science》联合学术监督平台 Retraction Watch 刊发调查报道，事件公之于众。

问题焦点：

1）全球通行以及国内临床研究规范：正规临床试验不得向受试者收取试验相关治疗费。家属大额自筹资金开展个体化试验，资金性质、收费合规性是核心疑点。

2）人体临床试验出现受试者死亡属于最高级别不良事件，规范要求及时上报伦理委员会、监管部门，并更新试验登记信息。外界质疑存在迟报、未公开问题。

3）业内专家观点：支撑本次人体试验的猕猴动物实验样本量较小，动物实验已观察到肝肾损伤风险；针对儿童开展高风险脑部基因编辑，风险获益比是否经过充分伦理论证存在巨大争议。

4）发生人体试验死亡之后，团队发表相关论文时未披露该重大安全事故，引发科研伦理、论文信息完整性的讨论。

媒体向上海交通大学医学院求证相关事宜，校方回应：相关事件正在调查中，暂无更多信息披露。

我们不希望这名 6 岁小女孩仅仅沦为一场短期舆论事件。

这场悲剧应当成为改革的警示：持续推进基因编辑等前沿生物技术研究的同时，必须搭建完整、清晰、可落地的伦理监管围栏，避免悲剧再次重演！